本文转载自微信公众号：远方青木
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医保集采史上的最高砍价记录出现了!
69.7万元一瓶的药，被医保谈判专家给砍到了3.3万一瓶。
我算了一下，相当于95.3%的折扣。
不是95折，是售价减少95%，原来的价格去个零之后还要再砍一半。
本轮医保谈判平均成功率80.34%，平均降价率61.71%，其中最引人注目，也是创造了医保砍价记录的，是针对脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液。
脊髓性肌肉萎缩症（SMA）极其罕见，但也极其可怕。
正常人类有个基因叫Smn1，这个基因一旦突变，就会影响脊椎处的运动神经元合成，导致人体肌肉失去控制，最终肌肉退化萎缩。
因此引发的疾病，叫脊髓性肌肉萎缩症，简称SMA。
如果你的基因没有突变，那你一辈子也不会得这个病。
但如果你的基因突变了，那你刚生下来就会得这个病。
得了这个病的小朋友非常惨，不仅运动肌肉萎缩，就连呼吸、进食的肌肉也会失去控制，最终萎缩。
很多SMA患者，是在长期呼吸困难、进食困难的情况下去世的，毫无生命质量可言。
简单的说，得了这个病的小朋友，基本上活不了几年，即便还活着，也和死了差不多，根本享受不到活着的快乐。
而从这个病的发病机理来看，稍微有点科学常识的人都会知道，这个病是没救的。
不仅任何人类药物都没有用，自身的免疫力也没有用，你照顾这个小朋友再久她也不会好转，而且是永远不会好转。
得了这个病没有奇迹，永远没有，因为这本身是基因突变导致的，想突变回来，还要恰好突变成正常功能表达的样子，那概率就是零。
但是当人类攻克基因的部分奥秘后，这个病有救了。
诺西那生钠注射液，和你平时认识到的盐水、抗生素注射液等都不同，这不是化学药物，而是基因靶向药物。
SMA患者基因缺失，这没办法，但基因缺失的第二步结果，是SMN蛋白缺失，这最终导致了患者神经元缺失。
于是诺西那生的治疗思路就出来了。
这是一种反义寡核苷酸（ASO），具体功能就是可以提升SMN蛋白信使核糖核酸（mRNA）水平，进而提升SMN蛋白的合成数量。
这些是官方学术解释，这个药具体的功能简单的说，就是可以恢复患者的神经元合成，进而恢复对肌肉的控制能力，从而恢复呼吸和进食能力，甚至最终让患者站起来。
“诺西那生钠”是全球范围内针对SMA首款靶向特效药，疗效得到全球公认，近乎于神迹一样，可以做到药到病除。
但是售价，却高达69.7万人民币每针，而且第一年需要打6针，随后每年打3针。
患者需终身打针，只要有一年不打，身体就开始无法合成足够的SMN蛋白，最终导致神经元缺失，身体肌肉会再度失控，并最终萎缩。 换算下来，就是第一年药费约420万元，随后每年约210万元，终身服药。
也并不是故意坑中国，这个药在原产地美国售价更贵，高达12.5万美元每针，折合80万人民币，当然也是终身服药。罕见病其实并不罕见，目前全球已确认的罕见病共有7000多种，而且新的病种还在不断被发现。以脊髓性肌肉萎缩症为例，这个病发病率约为万分之一，在罕见病里已经属于较高概率了。听起来概率挺大的，生个孩子就有万分之一的概率摊上这种倒霉事。但以中国每年出生1000万人口为例，对应的病人只会有1000个。这1000个病人有强烈的愿望要买药，而且愿意终身买药，但总共也就1000个。假定每人每年出1000块钱的话，年缴费也就100万。研发一款新药，需要至少10年，投入10亿美元起步，而且成功率最多10%，绝大多数投入都是打水漂。一款新药的成本，约100亿美元，近700亿人民币。就算不要本钱了，每年的贷款利率按5%算，一年得赚35亿才够付利息。要是本金按10年回本计算，一年需要赚70+35=105亿元。而药企冒这么大风险，只为了在一切顺利的情况下能10年回本外加付清银行贷款利息，稍微有点意外就破产，那这种事谁会去干？所以新药需要全球售卖，且高价售卖，否则无法覆盖研究成本并给与研发者足够的激励回报。愿意买药的人越多，售价就可以越低，买药的人越少，售价就需要越高。治疗罕见病的药虽然售价贵，但药企还真没赚到多少钱，所以愿意研发的企业并不多。因为研发的人少，所以这种药通常也是孤儿药，全球有这样药物的企业，就一家，最多几家，不买他们的药就只能等死。当然，也不能骂药企黑心，因为如果没有这些药企花费百亿资金研发出新药物，你连骂药企的机会都没有，得了病就只能回家等死，没有任何办法，有钱也没办法。如果非要用药，那医生也只能给你开点安慰剂，但其实啥用都没有。幸好，绝大多数罕见病都是不致命的，但碰到致命的，也只能自认倒霉。人类现代医学处于刚起步状态，绝大多数的人体奥秘都还没研究清楚。按这个逻辑，孤儿药卖高价，是合理的，而且非常合情合理。对患者而言，以前是毫无选择只能等死，现在是有了选择，情况总归是比以前更好了，而且等专利到期后，孤儿药必定大幅降价，到时候会惠及全人类。但现在所有医生都说有救，只是自己买不起药，这种难受的感觉会比以前强烈一万倍。诺西那生钠注射液是2017年刚研发出来的新药，等到专利到期自己的孩子已经没了。惠及全人类，惠及的是下一代的全人类，和自己的孩子没关系。售价低，损害药企知识产权，以后没人愿意研发新药，人类罕见病的患者只能年复一年的等死。中国医保局出面，和“诺西那生钠”的厂家代表进行谈判。你降价一部分，我医保报销一部分，共同降低患者负担，买得起药的患者数量增多了，你的总销售额也增多了，利润不就上去了吗。在过去的两年里，医保局和厂家谈了一次，把价格从70万/针降低到了55万/针，但这个价格依然过高，依然不能进医保。今年，医保局表达了自己的意愿，只要你肯大幅降价，我就把这个药纳入医保。张劲妮的谈判风格人如其名，温柔且不失威严，坚定无比，但又极其柔和。假定医保报销70%的话，那么患者的负担将从以前的70万/针降低到0.99万/针。虽然还很贵，但已经在可以接受的范围内了，比以前的负担降低了98.5%。几乎很难用文字还原现场的那种感觉，因为太精彩了，还是直接放视频吧。刚才不是分析过么，药企全靠专利保护期内的利润来支付研发费用，你把利润弄的太少了，以后就没人愿意为人类研发孤儿药了。药企也没有义务一定要参加医保谈判，你觉得和医保局谈亏了，可以不来谈。甚至谈到一半，你觉得价格已经让到极致了医保局还不同意，那也可以不成交。能被医保局大幅压价的，一般都是过了专利保护期的仿制药。这种药能生产的企业很多，是纯粹的低技术低门槛，药企大部分成本都花在营销和推广上了。既然谁都可以造，那自然谁的销售渠道更给力谁的卖的多。但医保一旦集采，这种渠道优势就全废了，谁便宜谁就一口气拿掉几乎所有的市场份额。对于原研药，因为知识产权的保护，一般不参与医保局的谈判，价格也很难谈。但有一种情况下，原研药是可以谈价的，那就是卖不动。“诺西那生钠”虽然定价70万元/针，但很明显这个价格能承受的人并不多。只要有一个患者愿意付费，那第一年的药费就是420万元，随后每年210万元，但整个中国的总付费金额才几千万。这么算下来，整个中国每年大概只有20个患者愿意为这个药付费。富豪有，但并不多，因为富豪虽然有钱，但孩子没病也不会付费的，绝大多数付费者都是中产。卖了房，倾家荡产，只为了孩子能多活个一两年，体会一下能站起来的感觉再离开这个世界。这种药物贵的主要是研发费，成本几乎为零，销售额几千万就代表利润几千万。但即便利润率是100%，这也才几千万啊，实在是太少了。如果能把价格砍到3.3万/针，医保再承担70%，患者自付金额就可以降低到0.99万/针。按医保谈判方代表的说法，可以至少惠及1000~2000名患者，药企方面显然也是认同这个数字的。按这个数字算，中国区总体营收会飙升到至少3~4亿元/年，比之前直接扩大了十倍，可能更多，并且有可能随着付费人群的增多，销售额逐年增大。而且，这么低的价格也树立了竞争壁垒，熄了其他药企进入这个领域研发新药的想法，甚至专利保护期结束后，其他仿制药进入的动力都不足，给自己带来长期的现金流。但即便如此，如果没有医保局的努力，愿意承担70%的费用，并开放全国的医院渠道进行推广，药企也不会降价。因为不降价还有几千万利润，降价了可能几千万都没了。医保局谈判成功的消息传出后，SMA患者群里的家长，全都哭了，这是他们想都不敢想的大好事。 他们的孩子，因为这个政策，也许可以体验下这辈子第一次自由自在的奔跑，而且也许就不用死了。70万一针确实太贵，医保资金无法承受，我们要把有限的资金用于更多的普通患者、普通疾病。
这是一个非常小的患者群体，但医保局不愿意放弃任何一个小群体。 这个药，我用不到，我孩子用不到，我也不希望将来我孩子的孩子能用到，国家的这个福利我不想要。
张劲妮在谈判桌上斤斤计较的样子，真的很美，那是一种非常独特的美。
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