治疗先天性耳聋，CRISPR或成下一代基因疗法？

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本周三，一项发表在自然杂志上的动物研究表明，CRISPR 系统可用来治疗先天性听觉丧失，也就是因基因缺陷导致的耳聋。

位于耳蜗内的微绒毛细胞，是负责将外界声波震动转化成大脑可处理信号的组织。微绒毛细胞的受损将会导致听力丧失。例如，当人长期沉浸在吵闹音乐的环境下，这种事情就会发生。

 

同样的，一些特定的基因缺陷也会导致类似的结果，Tmc1 基因就是一个例子。该基因的突变会表达一种变异的毒性蛋白，这种蛋白的积累会杀死耳蜗绒毛细胞。在人类和小鼠，只要有单个 Tmc1 基因遗传下来，就会导致进行性的听力丧失并最终致聋。

在该研究中，科学家将 CRISPR-Cas9 系统包装在微型脂质小泡中，注入小鼠内耳。该系统会特异性修改并破坏耳内细胞的突变型 Tmc1 基因。在接受了 CRISPR“药物”注射的小鼠样本中，更多的小鼠耳内绒毛细胞幸存下来并在几周后重新生长。为了测试他们听力的恢复情况，研究者们将感应电极装在小鼠头部并监测它们大脑对外界声音的响应。相比于接受了治疗的小鼠，对照组的小鼠（未接受真实治疗）需要更大音量的声音来激活脑部的响应。该研究因而证明了该治疗对小鼠听力修复的作用。

实际上，在人类身上还有大量的基因跟先天性耳聋有关联。而我们在之前的文章中提到，通过这套药物传递系统，我们可以将延展性极强的 CRISPR 技术用于治疗人类的先天性耳聋。

值得一提的是，此次的成果由来自美国博德研究所的华人生物学家刘如谦（David Ruchien Liu）领导的团队完成。刘如谦正在研究如何利用CRISPR基因组编辑技术优化基于细胞的疗法，并因此入选《自然》杂志2017年度十大科学人物。

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编辑：lingue  校审：黄珊

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