国内首个基因编辑治疗β地中海贫血临床研究即将启动

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2018 年 11 月 18 日，国内第一家基因编辑公司博雅辑因（EdiGene）宣布，EdiGene 首个基因编辑治疗基地在广东医谷南沙产业园区建成并正式启用，其首个β地中海贫血基因编辑治疗产品 ET-01 也将会在这里被推上临床。

今年 8 月，EdiGene 宣布完成亿元 Pre-B 轮融资，由礼来亚洲基金领投、华盖资本跟投。作为国际领先的基因编辑公司，EdiGene 曾被生物技术顶级期刊 Nature Biotechnology 评为 2017 年十家受资本青睐的技术密集型初创企业之一，且是唯一一家入围的亚洲公司。

图 | EdiGene 基因编辑治疗基地启动仪式（来源：EdiGene）

地中海贫血系单基因遗传性疾病，是一组因珠蛋白肽链合成障碍而导致的遗传性溶血性贫血，在全球热带和亚热带广为流行，是我国南方最常见、危害最大的遗传病之一。

据 WHO 估计，全球地中海贫血基因携带者约 1.8 亿，每年出生的各类重型地贫患儿数至少有 20 万。这种疾病被世界卫生组织列为危害人类健康的六种常见疾病之一。

在此次的启动会上，南方春富（儿童）血液病研究院院长李春富教授介绍了基因编辑技术治疗地中海贫血的可能性和机会，同时表达了对和 EdiGene 合作运用基因编辑技术治疗地贫的期待。

通过运用基因编辑技术，取出病人的造血干细胞进行基因编辑，以改进其造血功能，然后再回输人体，从而实现β地中海贫血的基因编辑治疗。今年 7 月正式加入 EdiGene，成为该公司 3 年来首任 CEO 的魏东博士曾表示，基因编辑治疗可以成为β地中海贫血最有效的一个治疗方法。

图 | 地中海贫血儿童（来源：Thalassemia Jagruti foundation）

基因组编辑技术是指在生物体基因组里进行 DNA 的定点插入、删除、修饰或替换的基因工程学技术。因其巨大的想想空间，自其诞生之初，就受到人们的广泛关注。

2011 年，以 ZFNs 及 TALENs 为代表的基因术编辑技术就曾被权威杂志 Nature Methods 评为“2011 年度技术方案（2011 Method of the Year）”。2015 年，CRISPR-Cas 基因编辑系统又被顶尖科学杂志 Science 评选为“2015 年度突破（2015 Breakthrough of the Year）”。

EdiGene 创始人、北京大学教授魏文胜是国内最早从事基因编辑研究的学者之一。EdiGene 也拥有着完全基于自主知识产权的高通量遗传筛选技术，可为药物及疗法开发迅速锁定疾病靶点，目前已开发出针对多种遗传性疾病及肿瘤的疗法。其中用于治疗β地中海贫血的 ET-01 进展最快，将会在 2019 年进入临床研究阶段。

EdiGene CEO 魏东博士表示，广州基因编辑治疗基地的建立正是其中非常重要的一步，标志着 EdiGene 从科学研究走向了临床的新阶段。

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