利用 CRISPR 基因编辑技术，人类正在做七件“疯狂”的事

来源：36Kr

编译：喜汤

很少有哪种现代科学创新能像CRISPR基因编辑技术一样影响深远。有了它，科学家们可以精确地改变任何细胞的DNA。CRISPR技术成为新宠，部分原因是它比早期基因编辑技术更容易使用。尽管CRISPR还没有彻底大展身手，但它已经被用在很多地方了。我们搜集了7个最令人吃惊的例子。

1. 猪也可以捐献器官了

几十年来，科学家们提出了很多有争议的想法，例如可以用动物的器官来帮助缓解器官移植短缺的问题。目前在美国，有超过114000人等待接受器官移植。过去，把动物器官移植到人的身上的企图失败了，因为人体的免疫系统排斥外来组织（人类首次心脏移植手术是在1964年，当时用的是黑猩猩的心脏，但两个小时内病人就去世了）。另一个问题是移植动物器官的过程中，人类可能会感染。

研究人员认为CRISPR能够解决这些问题。

eGenesis这家公司脱胎于哈佛大学的遗传学家George Church的实验室，它利用CRISPR技术将猪身上适合的器官移植给人类。猪的许多器官——如心脏和肺——和人类的差不多大。

eGenesis研究员使用CRISPR技术剔除了猪的DNA中可能感染给人的病毒，还使用CRISPR修改了免疫系统基因，防止人体排斥移植的器官。可以确信的是，能够适用在人体身上的猪器官面世还需要一定的时间。

2. 创造新式水果

你可能不知道地樱桃这种东西，但是Joyce Van Eck希望这种水果总有一天会家喻户晓。

这种水果和西红柿差不多大，但甜度跟菠萝和芒果差不多。它可以在美国种植，但相对比较少见，因为不怎么好种。

Eck是康奈尔大学的副教授，她和合作者Zachary Lippman在冷泉港实验室使用CRISPR 改造了地樱桃，使之更为丰产。“我们认为这是一种新奇的水果，只需要稍微改进一些，就可以成为易于在美国种植的高产作物,”Eck说。

Eck和Lippman采用技术使地樱桃生长得更紧凑。Eck表示接下来她们会使用CRISPR技术使地樱桃比原来大25%。这一研究结果发表在2018年10月的《Nature Plants》上。

Eck认为CRISPR将在改造农作物、增加食品营养价值、保护作物免受极端天气和气候变化影响方面发挥很重要的作用。“我们的主要粮食作物就那么几种，”她说，“我认为这是一个解决歉收问题并提供多元化饮食的办法。”

3. 把花从紫色变成白色

日本科学家正在使用CRISPR技术改变传统园林植物的颜色。

研究人员使用CRISPR成功扰乱了DFR-B基因——这一基因决定着植物的茎、叶、花的颜色。通过这一办法，研究人员将花色从紫色变成了白色。

这一工作去年发表，揭示了CRISPR的巨大潜力。

4. 修改有缺陷的人类胚胎

去年,一位科学家和团队利用CRISPR技术从人类胚胎中剔除了可能诱发心脏疾病的遗传基因。这是CRISPR首次在全美被用在修改人类胚胎上。

这一遗传基因——MYBPC3基因——突变后会导致肥厚性心肌病，大约每500人就有一人携带这种基因，一旦发病会引起心力衰竭和猝死。而被修改的基因及其后代未来则不会出现这种突变问题。

日本也可能很快推进类似的研究，该国已经发布了准则草案允许采用CRISPR和其他基因修改技术改造人类胚胎。

但这一行为毫无疑问将引发重大争议，因为科学绝对不是利用CRISPR技术改造和设计后代这么简单。

5. 治疗犬类肌肉萎缩

CRISPR技术还可以用来治疗犬类肌肉萎缩。2018年8月的一份报告表明人类在对杜氏肌肉营养不良症的治疗方面迈出了一大步，这一遗传性疾病在幼犬中很常见，大约每3500只幼犬中就有一只。

利用CRISPR技术治疗，肌肉营养不良蛋白基因在肌肉和心脏组织中突变的概率被降低至8%。

“这项工作的重要性是不言而喻的，”西北大学遗传医学中心主任Elizabeth McNally表示，“修改少量的DNA，就能产生这么大的改变。”

McNally同时也表示，如果这项研究未来应用在人体上，她也不会惊讶。

6. 发现治疗癌症和血液疾病的新办法

如今，调查人员正使用CRISPR技术体外编辑人类细胞，然后把它们转移回患者体内。

在美国，宾夕法尼亚大学和一家名为Tmunity的公司招募了18名多发性骨髓瘤、肉瘤、和或是出现癌症复发的志愿者进行实验，研究人员用经过CRISPR技术编辑的免疫细胞攻击癌细胞。

另一家公司RISPR Therapeutics计划使用CRISPR技术治疗β地中海贫血和镰状细胞病——两种相关的血液疾病，由相同基因的突变引起。这些疾病会导致人体血红蛋白出现问题。在一份提供给媒体的声明中，该公司表示正在招募β地中海贫血的临床志愿者。

试验都将从人体中提取骨髓干细胞，用CRISPR技术进行编辑后转移回患者体内，希望帮助患者产生血红蛋白。

特拉华州保健卫生研究所主任Eric Kmiec表示，CRISPR被用来治疗非常严重的疾病一点儿也不令人意外，“我认为人们还是很期待这项技术能够日臻成熟的，因为他们知道这何其重要。”

7. 消灭蚊子

蚊子会传播疾病，尤其是疟疾。在全球范围内，每年有超过400000人死于疟疾。为了减少传播疾病，一些科学家提出使用CRISPR技术对蚊子进行改造。

一篇发表于2018年9月的文章称，伦敦帝国理工学院的研究人员发现，CRISPR基数有助于抑制某种在冈比亚传播的疟疾。

调查人员利用CRISPR改变所谓的“doublesex”基因，雌蚊在继承了这一修改后基因之后，就没法叮人或产卵了。研究人员发现，八代以后的雌蚊甚至无法繁殖了。

目前这一研究还仅仅只限于实验室。但今年早些时候，非联的领导人认为这一技术有利于抗击疟疾，但它恐怕还需要好几年才能真正在野外进行实验。

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